Пресс-служба Управления по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) сообщила о том, что Великобритания первой в мире одобрила редактирование генома для терапии двух заболеваний крови.
Специалисты сообщили, что нововведения коснутся пациентов с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. Отметим, что ранее для лечения этих болезней требовалась пересадка костного мозга и регулярные переливания крови.
Новая методика, получившая название Casgevy, заключается в изменении своловых клеток, взятых из костного мозга пациента, их последующим возвращением в организм. В результате месячной терапии у пациента начинают вырабатываться кровяные клетки нормальной формы.
Первые эксперименты показали обнадеживающий результат, однако делать окончательные выводы пока поспешно. Кроме того, стоимость лечения будет высока (точная сумма пока не оглашалась).
